科学家用人体干细胞治疗老鼠肌肉萎缩症

医生组

意大利和法国科学家在新一期《细胞·干细胞》杂志上发表报告说，他们从患肌营养不良症的人体内提取了成体干细胞，进行基因改良后植入患同样肌肉疾病的老鼠体内，取得显著治疗效果。



　　报告说，这一实验疗法的成果意味着，医学界朝着用自体干细胞移植治疗肌肉萎缩症的方向又前进了一步。将来如果能将取自患者的干细胞进行基因改良，重新植回患者体内治疗该病，可有效避免传统的成肌细胞移植治疗等带来的排异反应。



　　肌营养不良症有不同类型，意大利米兰大学以及法国一家研究机构科学家选择的是最常见、也最致命的“杜氏肌营养不良症”患者。据统计，全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩，导致不便行走。大概在7岁到12岁时，会彻底丧失行走能力，通常到20多岁就会因为心肌、肺肌无力而死亡。目前针对该病，医学界尚无有效疗法。



　　研究表明，“杜氏肌营养不良症”是一种遗传疾病，患者体内一个负责编码一种关键肌肉蛋白质的基因发生变异是主要致病原因。在实验中，科学家们从患者肌肉和血液内分离出成体干细胞，然后应用基因工程技术，对致病基因进行修复，并将基因改造后的干细胞植入患病的实验鼠肌肉内。结果发现，改造过的基因能够重新表达，并正确编码关键肌肉蛋白质，促进老鼠肌肉细胞的生成。从疗效上看，老鼠原本萎缩无力的肌肉变得明显强壮了许多。




　　报告说，这一实验疗法的成果意味着，医学界朝着用自体干细胞移植治疗肌肉萎缩症的方向又前进了一步。将来如果能将取自患者的干细胞进行基因改良，重新植回患者体内治疗该病，可有效避免传统的成肌细胞移植治疗等带来的排异反应。



　　肌营养不良症有不同类型，意大利米兰大学以及法国一家研究机构科学家选择的是最常见、也最致命的“杜氏肌营养不良症”患者。据统计，全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩，导致不便行走。大概在7岁到12岁时，会彻底丧失行走能力，通常到20多岁就会因为心肌、肺肌无力而死亡。目前针对该病，医学界尚无有效疗法。



　　研究表明，“杜氏肌营养不良症”是一种遗传疾病，患者体内一个负责编码一种关键肌肉蛋白质的基因发生变异是主要致病原因。在实验中，科学家们从患者肌肉和血液内分离出成体干细胞，然后应用基因工程技术，对致病基因进行修复，并将基因改造后的干细胞植入患病的实验鼠肌肉内。结果发现，改造过的基因能够重新表达，并正确编码关键肌肉蛋白质，促进老鼠肌肉细胞的生成。从疗效上看，老鼠原本萎缩无力的肌肉变得明显强壮了许多。

医生组2

　　成年人掉了牙齿后，能不能再生长出新的牙齿？昨日在沪举行的“2007中英青年科学家论坛”上，上海转基因研究中心主任、同济大学生命科学与技术学院副院长成国祥透露，目前该中心正在试图寻找将人的体细胞直接转化成干细胞的方式，一旦寻找到这一转化方式后，就能在医学治疗中实现“缺什么补什么”。



　　“我们正在用特殊蛋白作为诱导因子，试图将人的体细胞直接转化为干细胞，目前正在研究试验阶段。”成国祥告诉记者，一直以来，各国科学家就考虑将具有自我更新和分化潜能、可以生成各种器官组织的全能细胞———干细胞应用到人体治疗中，以培育出新的组织和器官。之前，科学家曾找到了两个方法，分别将人的细胞核植入去核的人体卵母细胞和动物的卵母细胞中以培养出干细胞，但是这些方法遭到了伦理和道德方面的质疑。因此科学家开始考虑对组织细胞(例如皮肤细胞)进行转基因诱导，使之转化为具有全能性分化的细胞。最近日本和美国的科学家已分别利用人的皮肤细胞成功诱导出了干细胞。




　　“我们正在用特殊蛋白作为诱导因子，试图将人的体细胞直接转化为干细胞，目前正在研究试验阶段。”成国祥告诉记者，一直以来，各国科学家就考虑将具有自我更新和分化潜能、可以生成各种器官组织的全能细胞———干细胞应用到人体治疗中，以培育出新的组织和器官。之前，科学家曾找到了两个方法，分别将人的细胞核植入去核的人体卵母细胞和动物的卵母细胞中以培养出干细胞，但是这些方法遭到了伦理和道德方面的质疑。因此科学家开始考虑对组织细胞(例如皮肤细胞)进行转基因诱导，使之转化为具有全能性分化的细胞。最近日本和美国的科学家已分别利用人的皮肤细胞成功诱导出了干细胞。